Ljubljana, Bruselj (MOREL) – Evropska zveza farmacevtskih industrij in združenj, EFPIA, je objavila pregled inovacij za neizpolnjene potrebe za leto 2024. Poročilo poudarja pomemben napredek na področju farmacevtskih inovacij, vključno s preboji na področju redkih bolezni, celičnih in genskih terapij, nevroloških zdravljenj in tehnologije mRNA. S tem je postalo jasno, da mora Evropa posodobiti regulativne okvire, zato da bo zagotovila pravočasen dostop bolnikov do zdravljenja in ohranila konkurenčnost. Poročilo tako razkriva izjemne spremembe pri boleznih, ki vplivajo na našo družbo. Starajoče se prebivalstvo, podnebne spremembe, življenjski slog in odpornost na antimikrobna sredstva so namreč le nekateri od dejavnikov, ki oblikujejo prihodnost zdravstva.
Poročilo kaže, da inovacije na področju preprečevanja in zdravljenja obetajo občutno zmanjšanje bremena bolezni, kar odpira vrata novim možnostim za paciente in obljublja pomembne izboljšave v zdravstveni oskrbi.
Bolezni, ki nujno potrebujejo rešitve
Bolezni, kot so rak, srčno-žilne bolezni, demenca in kronična obstruktivna pljučna bolezen (KOPB), so v porastu. Približno 20 do 30 milijonov Evropejcev trpi za redkimi boleznimi, medtem ko so duševne motnje, kot je na primer depresija, še vedno izjemno kompleksne in globoko vplivajo na kakovost življenja. In pacienti, ki živijo s takšnimi boleznimi, nujno potrebujejo nova zdravljenja.
Podatki kažejo, da je Evropska agencija za zdravila do novembra 2024 izdala 97 novih dovoljenj za promet, od tega 56 za nove aktivne snovi – kar je povečanje v primerjavi z letom 2023, ko je bilo izdanih 77 dovoljenj in 39 novih aktivnih snovi.
Inovacije, ki spreminjajo potek bolezni pri raku
Onkologija ostaja največje področje kliničnih raziskav in tudi prioriteta, saj predstavlja skoraj tretjino vseh preskušanj, to je 29 odstotkov. Zlasti genske in celične terapije (CaGT) trenutno kažejo velik potencial pri zdravljenju raka. Klinična preskušanja, začeta leta 2023 za onkološke indikacije, se osredotočajo na napredovalne in metastatske rake, kot so rak pljuč in dojke ter raki z nizko stopnjo preživetja, kot je na primer rak trebušne slinavke in debelega črevesa.
Prav tako se je med letoma 2018 in 2023 povečal delež kliničnih preskušanj na področjih terapij za srčno-žilne bolezni, infekcijske bolezni in reproduktivno zdravjeKljučne inovacije za prihodnost pacientov
Poročilo EFPIA izpostavlja ključne inovacije, ki obljubljajo preobrat v zdravstveni oskrbi in prinašajo upanje pacientom z najtežjimi boleznimi. Ena od osrednjih tem je boj proti odpornosti na antimikrobna sredstva (AMR). Od leta 2021 je bilo začetih 52 kliničnih preskušanj za razvoj cepiv proti Streptococcus pneumoniae, ki bi lahko zmanjšala okužbe, uporabo antibiotikov ter podaljšala življenjsko dobo novih antibiotikov. Kljub nujnosti novih antimikrobnih pripravkov za zdravljenje »super odpornih« bakterij, ki ogrožajo učinkovitost medicinskih postopkov, pa žal ostaja razvoj na tem področju šibek. Trenutno so v razvoju le štirje inovativni antimikrobni pripravki, kar opozarja na potrebo po dodatnih spodbudah za oživitev tega ključnega segmenta.
Na področju kroničnih virusnih okužb so v razvoju tri profilaktična cepiva proti virusu Epstein-Barr (EBV), povezanih z multiplo sklerozo in določenimi vrstami raka. Prva odobritev teh cepiv je pričakovana v naslednjih tridesetih letih, kar bi lahko znatno zmanjšalo pojavnost teh bolezni in s tem tudi družbene stroške.
Medtem pa mRNA tehnologija, ki se je med pandemijo izkazala za revolucionarno, odpira nova obzorja pri zdravljenju raka. Ta tehnologija usmerja imunski sistem, da prepozna in uniči rakave celice. Od leta 2022 je bilo začetih 37 kliničnih preskušanj na tem področju, pri čemer večina še vedno poteka v začetni fazi. Prva odobritev mRNA terapij za raka je pričakovana v prihodnjem desetletju, kar bo pacientom omogočilo personalizirane in učinkovitejše možnosti zdravljenja.
Velika depresivna motnja, ki prizadene približno 32 milijonov Evropejcev, ostaja eno od ključnih področij raziskav. Od leta 2019 je bilo v Evropi začetih 248 kliničnih preskušanj, osredotočenih na izboljšanje nevroplastičnosti možganov, kar bi lahko pomembno vplivalo na zdravljenje te pogosto izčrpavajoče bolezni.
Genske terapije prinašajo revolucijo v zdravljenju redkih bolezni, ki povzročajo invalidnost. Od leta 2022 je bilo začetih 175 kliničnih preskušanj, osredotočenih predvsem na nevrološke in nevromuskularne motnje. Med njimi je Duchennova mišična distrofija, za katero se pričakuje, da bodo genske terapije pridobile odobritev v naslednjih petih letih, s čimer bi se izboljšala kakovost življenja bolnikov in upočasnilo napredovanje bolezni.
Nathalie Moll, generalna direktorica EFPIA, je ob predstavitvi poročila povedala, da je "pregled inovacij pomemben opomnik, da številni ljudje še vedno živijo z izčrpavajočimi in življenjsko omejujočimi boleznimi, za katere nova zdravila predstavljajo življenjsko pomembno priložnost. Razveseljivo je videti znanstvene napredke in raznolikost inovacij, ki jih farmacevtska podjetja razvijajo za spopadanje s temi zdravstvenimi izzivi. Naložbe v nova cepiva in terapije za obvladovanje zdravstvenih groženj, kot je AMR, prinašajo upanje; vendar lahko dosežemo še več, če bodo evropski oblikovalci politik sodelovali z nami in spodbujali več raziskav in razvoja na tem ključnem področju neizpolnjenih potreb. Politična nestabilnost in vedno večje breme bolezni zahtevata večjo podporo za zdravstveno varnost v Evropi ter inovacije za paciente. To je mogoče doseči le z usklajenimi politikami in sodelovanjem vseh deležnikov."
To je sporočila Veronika Jereb. (konec)